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Efficacia della terapia con Ciclofosfamide nella sclerosi multipla refrattaria nei pazienti pediatrici


I Ricercatori del Hospital for Sick Children, dell’University of Toronto in Canada, hanno rivisto in maniera retrospettiva le cartelle cliniche dei bambini con sclerosi multipla con l’obiettivo di fare il punto sulla propria esperienza con l’impiego della Ciclofosfamide ( Endoxan ) in questa popolazione pediatrica.

Sono stati identificati 17 bambini con sclerosi multipla trattati con Ciclofosfamide.

Tutti eccetto uno avevano mostrato peggioramento nei punteggi della Expanded Disability Status Scale ( EDSS ) o recidive multiple prima dell’inizio del trattamento.

I bambini erano stati trattati con uno dei seguenti regimi: terapia di induzione da sola, terapia di induzione più terapia di mantenimento pulsata o terapia di mantenimento pulsata da sola.

Il trattamento ha portato a una riduzione nel tasso di ricaduta e a una stabilizzazione dei punteggi di disabilità valutati a un anno dall’inizio del trattamento nella maggior parte dei pazienti.

In molti casi erano disponibili dati su un periodo osservazionale più lungo.

La Ciclofosfamide è risultata ben tollerata nella maggior parte dei pazienti, tuttavia in alcuni casi si sono presentati effetti avversi cha includevano vomito, alopecia transitoria, osteoporosi e amenorrea.
Un paziente ha sviluppato carcinoma della vescica in seguito trattato con successo.

In conclusione, la Ciclofosfamide è un’opzione per il trattamento di bambini con sclerosi multipla aggressiva refrattaria al trattamento di prima linea. ( Xagena2009 )

Makhani N et al, Neurology 2009; 72: 2076-2082


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